Gaetano Paride Arcidiacono, Anastasia Fuoco, Maria Letizia Hribal
Dipartimento Scienze Mediche e Chirurgiche, Università di Catanzaro “Magna Graecia”
Introduzione
Fin dagli albori della così detta “era genomica”, cioè da quando negli anni Ottanta del 1900 sono partiti i primi progetti di sequenziamento del genoma completo di singole specie, ha riscosso grande interesse l’idea di poter trattare patologie di diversa natura manipolando il patrimonio genetico. Il primo trial clinico che ha sperimentato un approccio di terapia genica risale al 1990, quando Anderson e colleghi hanno utilizzato un vettore virale per inserire una copia funzionale del gene ADA (Adenosina Deaminasi) nei linfociti T di pazienti affetti da immunodeficienza primitiva ADA-SCID, nei quali tale gene è mutato; da allora sono stati registrati più di 2300 trial clinici che prevedono l’utilizzo di terapie geniche.
Sebbene immaginare le applicazioni terapeutiche offerte dalla manipolazione del genoma sia più intuitivo per le malattie monogeniche, nelle quali è sufficiente la correzione di un singolo gene, strategie di terapia genica possono essere ipotizzate anche per alcune delle patologie multifattoriali per le quali – ad oggi – non esiste una cura definitiva. In questo senso, il diabete mellito rappresenta un valido candidato in considerazione dell’incidenza in progressivo aumento, degli elevati costi di gestione della malattia e delle sue complicanze, ma soprattutto grazie alla crescente disponibilità di informazioni sulle alterazioni molecolari che sono alla base della patologia che permette una sempre più precisa e sicura individuazione dei possibili bersagli terapeutici.